순현재가치 기준 개발 중인 주요 희귀의약품 순위
오늘은 순현재가치를 기준으로 현재 개발 중인(3상or출원) 주요 희귀의약품들의 순위를 확인해보도록 하겠습니다.
1위는 아데노 바이러스 플랫폼을 접목시킨 유전자 치료제로 근육 조직에서 마이크로 디스트로핀의 기능적 구성 요소를 표적화하여 듀센근이영양증(DMD)의 근본 원인을 해결할수 있도록 설계된 SRP-9001이었습니다. 듀센근이영양증은 근위축증의 일종으로 디스트로핀의 끝 부분에 결실이 있어 점진적으로 근육이 힘을 잃어가게되는 질병으로, 지난 6월 FDA는 듀센병 환자에게 부족한 근육 보호 단백질을 생산할 수 있는 치료제의 능력에 근거해 해당 의약품을 승인했습니다.
| 순위 | 희귀의약품 | 기업 | 순현재가치 |
| 1 | SRP-9001 | 사렙타 / 로슈 | $8.6 B (약 11.63조) |
애브비와 젠맵이 공동 개발한 Epcoritamab은 미만성 거대 B세포 림프종 치료에 사용되는 단일클론항체 항암제로 T세포의 CD3과 B세포의 CD20에 동시에 결합하고, CD20+ 세포의 T세포 매개 사멸을 유도하도록 설계된 lgG1 이중특이성 항체입니다. Epcoritamab은 2023년 5월 미국 그리고 9월에 유럽 연합에서 승인되었으며 현재 엡킨리(Epkinly)라는 브랜드로 판매가 되고 있습니다.
| 순위 | 희귀의약품 | 기업 | 순현재가치 |
| 2 | Epcoritamab | 애브비 / 젠맵 | $7.4 B (약 10.01조) |
3위는 세포 안에서 자가항체인 면역글로불린과 알부민 재활용에 관여하는 수용체인 FcRn에 길항 작용하여 lgG와 결합되지 못하도록 하고 lgG는 분해되어 혈중 농도가 감소하도록 만드는 자가면역 FcRN 항체 치료제 Nipocalimab이었습니다. 현재 Nipocalimab은 모체 자가항체로 인해 매개되는 모체 태아질환, 희귀 자가항체 질환, 일반적인 류마티스 질환까지 총 세 가지 자가항체 유발성 질환에서 모두 연구되고 있습니다.
| 순위 | 희귀의약품 | 기업 | 순현재가치 |
| 3 | Nipocalimab | 존슨 앤 존슨 | $5.5 B (약 7.44조) |
4위는 B세포 및 골수 세포의 기능을 조절하는 BTK 효소의 단백질 결합 부위에 가역적으로 결합하여 촉매 반응을 저해하는 최초의 가역적 BTK 억제제 Jaypirca였습니다. 미 FDA는 지난 1월 Jaypirca를 BTK 저해제를 포함해 최소 2종 이상의 전신요법제로 치료한 경험이 있는 성인 재발성 및 불응성 외투세포림프종 치료에 사용할 수 있도록 가속승인하기도 했습니다.
| 순위 | 희귀의약품 | 기업 | 순현재가치 |
| 4 | Jaypirca | 일라이 릴리 | $4.8 B (약 6.49조) |
5위는 다발골수종 세포와 각화 경조직의 표면에서 발현되고 B세포 및 전구 B세포에서는 거의 또는 전혀 발현되지 않는 새로운 표적 GPRC5D와 T세포 표면의 CD3에 결합하는 이중특이성 T세포 관여 항체 Talquetamab이었습니다. Talquetamab은 프로테아좀 억제제, 면역조절제제, 항-CD38 항체를 포함해 적어도 네 가지 치료를 받은 재발 또는 불응성 다발고수종 성인 환자의 치료제로 가속 승인받았습니다.
| 순위 | 희귀의약품 | 기업 | 순현재가치 |
| 5 | Talquetamab | 존슨 앤 존슨 | $4.3 B (약 5.81조) |
